中國創新藥物研發與監管體系加速發展

中國創新藥物研發與監管體系加速發展，全球競爭格局生變 上月，上海澤德曼醫藥科技宣佈新藥「澤立美」乳膏零售價格由人民幣980元/支調整為360元/支，降幅達63%，引起醫藥業動。同款藥物「本維莫德」乳膏（Vtama）在美國的售價約為每支1400美元。 此項專為2歲及以上兒童和成人輕中度特應性皮炎設計的外用藥——澤立美®（超級本維莫德乳膏），被外界稱為「神藥」。所謂「特應性皮炎」（Atopic Dermatitis，AD）（濕疹）是常見慢性皮膚病，病癥多樣，不少患者是兒童，出現皮膚乾癢和可能起皮疹。皮膚狀況時好時壞，抓撓皮膚導致紅腫、受傷和不適。以往最有效治療是類固醇激素，但副作用太多，鈣調磷酸酶抑制劑如普特皮(Protopic) 和醫立妥(Elidel)，則是非類固醇藥物，生物制醫手段則是天文數字，取價數萬美元，不少父母寧願轉求中醫。 「澤立美」乳膏（「本維莫德」）靶點不同於常見類固醇或鈣調磷酸酶抑制劑，研發「澤立美」乳膏是中國科學家陳庚輝，2024年底獲通過中國國家藥監局(NMPA)優先審評快速上市，領先於美國上市，療效和安全性獲得認可。澤立美乳膏美國授權幾次轉手，亦在20天後獲美國FDA的批准，在美國以歐加農藥廠以Vtama乳膏名稱發集，美國售價1400美元。如今售價相差足有三十倍，相信不少美國人可能專程買回國使用。 中國新藥研發速度不斷加快，7月22日的《Nature》（Nature）報導，據中國國家藥監局（NMPA）2023年數據，中國創新藥物臨床試驗申請（IND）數量相比2019年增長了超過35%，總計達到2298項。當中有1918項獲得批准，批準率超過77.62%。這項數據反映中國在藥物創新領域的快速崛起，同時也反映其在國際藥物研發合作中的重要地位。

此外，中國在2023年完成了逾4000項新藥臨床試驗註冊，標誌著其在全球藥物試驗中的參與度顯著提升。與美國和歐洲相比，中國的創新藥物研發不僅聚焦在抗癌、基因治療等前沿領域，更通過政策創新與國際標準接軌，逐步縮小與發達市場的差距。

國際化與本地化雙軌並行

中國藥物監管體系的現代化轉型始於1998年成立的國務院藥品監督管理局（SDA），並在2018年升級為NMPA。近年來，NMPA積極推動「創新藥物審評分類系統」，將化學藥物分為五類、預防或治療生物製劑分為三類、中藥分為四類，其中第一類代表創新藥物。此舉有助提升審批效率，同時為本土企業創造國際市場接軌的機會。例如，近年獲批的Benvitimod Cream（全球近20年首款治療銀屑病的外用創新藥）和Tafelocimab（首個由本土開發的PCSK9抑制劑，一種用於降低膽固醇的單克隆抗體）均展現中國在藥物創新領域的突破。

臨床試驗效率提升，國際合作深化

不僅如此，中國臨床試驗的進展亦不容忽視。2023年，NMPA批准的創新藥物IND申請中，生物製劑（例如CAR-T細胞治療，一種透過基因改造患者T細胞以攻擊癌細胞的免疫療法）佔比高達82.64%，而中藥IND申請批准率亦達68.42%。這與美國FDA和歐洲EMA的高效審批機制形成呼應，例如FDA的「突破性療法設計」（Breakthrough Therapy Designation）和EMA的「優先藥物審評」（Priority Review）等，均加速了創新藥物的市場准入。然而，與美國相比，中國在臨床試驗多中心研究的國際參與度尚待提升，如Sintilimab（PD-1抑制劑）雖在中國獲批，但因試驗數據僅來自本土，最終遭FDA拒絕。

國際化合作為創新藥物開闢新途徑

中國藥物研發企業正積極拓展海外市場，通過國際合作與數據標準化，逐步獲得全球認可。例如，2023年獲得FDA批准的Toripalimab（治療鼻咽癌），以及2024年在歐洲獲得批准的Sugemalimab（治療非小細胞肺癌）。這些成功案例凸顯中國在國際化合作與數據標準化方面的努力，同時亦反映全球藥物審批機構對中國創新藥物的關注度提升。

未來挑戰與機遇

儘管中國在創新藥物研發方面取得顯著進展，但與美國和歐洲相比，其在基因編輯、mRNA技術等前沿領域仍需加大投入。此外，創新藥物的市場滲透率（2021年僅佔全球3%，與美國約45%相比仍有顯著差距）與國際市場認證門檻，仍是亟待突破的瓶頸。然而，透過政策支持（如「藥物審評科學行動計劃」）、技術升級與國際合作，中國正逐步奠定其在全球藥物創新生態系統中的關鍵地位。

面對基因編輯與mRNA技術的競爭，香港企業應如何把握中國創新藥物生態系統的機遇？

參考資料

• NMPA 2023年藥物審評報告 （詳細介紹了2023年中國創新藥審評情況）
• FDA 2023年創新藥物批准情況 （匯總了美國食品藥物管理局批准的新藥清單）
• EMA 2024年新藥審批動態